中国首个法布雷病特效药获批

编辑时间:2019-12-20 22:00:02 作者:廉颇老矣

北京12月20日电(记者李亚南)赛诺菲中国20日宣布,中国国家药品监督管理局已批准法布赞(注射用阿加糖酶β)用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法,适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。该药是中国获批的首个用于治疗法布雷病的药物。

据介绍,法布雷病(也叫法布里病)是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病,患者常常出现如手脚烧灼般的疼痛,短则持续数分钟,长则数日之久,有时反复出现,严重时无法正常生活,并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害造成病变。这类疾病症状往往出现在患者儿童至青少年时期。

“法布雷病是一种非常罕见的疾病,尽管疾病病理改变典型,但是由于累及多个器官,临床表现多样,导致患者散布在许多科室,特别是儿科、神经科、肾脏科、风湿免疫科、消化科、皮肤科和心脏科,一种罕见病分散在这么多科室,导致其诊断非常困难,这种情况不仅在中国,其他国家也是如此,往往从发病到确诊时间需要十多年。”北京大学第一医院神经内科袁云教授表示:“我们认识和诊断法布雷病有20年的历史,尽管在国内长期推广该病的诊断知识,但由于其罕见性,其临床诊断困难依然存在,患者即使获得确诊,之前没有特效药物可用,许多患者在焦虑痛苦的煎熬中慢慢处于绝望之中,甚至于有的患者随疾病的不断发展因肾脏功能衰竭或心脏以及脑损害而过早死亡。”

据称,在一项与安慰剂对照临床试验中,阿加糖酶β治疗患者的肾脏、心脏及皮肤中总的GL-3以及各器官中的GL-3均较安慰剂治疗患者出现统计学显着性减少(P<0.001)。另一项双盲、安慰剂对照研究结果显示,注射用阿加糖酶β治疗患者中的临床事件发生率大幅低于安慰剂治疗患者(肾脏、心脏或脑血管疾病或死亡的发生率)。

而喜气鬼也同样,对自己当初精神崩溃,一心寻死的举动而感到万分後悔,没有能够成爲丈夫生命的延续,不过现在悔悟也不晚,因爲有来生,有缘再相见!

就在这时,宋月一下紧张起来,一把桃木剑不知道什麽时候出现在她手中,她对老道士惊呼道:“师傅,我感觉到了,食血鬼已经进入大阵中,我甚至感觉到了全身的血气再翻腾,看,师妹她也感觉到了,都肚子疼了!”

好不容易对面楼不看了,但他晾晒任雨小裤的时候,楼下又有几个大婶大妈对他指指点点的议论:“哎,你看,那个男人是谁,没见过,不会是偷内衣的贼吧?”

穆雪立刻瞪起了眼睛,刘英楠连忙做了个蹲身坐下的动作,穆雪没好气的哼了一声,道:“这个事情算是解决了,尽管他们失去了生命,却是心甘情愿,而且获得了他们想要的爱情,也算是一件好事儿,希望他们能够永远这样开心快乐下去。可是,还有另外一件灵异事件还没有解决呢。”

法布赞已在欧美等多个国家和地区上市,是美国食品药品监督管理局(FDA)目前唯一批准的治疗法布雷病的酶替代治疗药物。(完)

★网站部分内容来源网络,如不经意侵犯了您的权益请发送邮件联系我们在36小时内删除★
本文链接:http://www.defangshijia.com/food/57628.html

文章推荐:

全国旱情较常年偏重 水利部再派3个工作组指导旱区工作

2019年,中央政治局8次集体学习关键词

内蒙古一男子21年前杀害3人后藏匿 落网后一审被判死刑

女性为何爱买包?资深买手出书分享买包心得

法军方首次在马里进行无人机作战 击毙40名恐怖分子

“天狗吃日”奇观26日上演,专家支招公众科学观测

紧盯圣诞老人行踪 北美防空司令部启动超级任务

波音为挽救声誉换帅 新CEO将面临哪些挑战?